Bir qrup həkim və alim nadir genetik xəstəliyin müalicəsində irəliləyiş əldə edərək tarixdə ilk dəfə fərdiləşdirilmiş gen redaktəsi terapiyasını tətbiq edib. Müalicənin nəticələri nüfuzlu The New England Journal of Medicine tibb jurnalında dərc olunub. Pasient KJ adlı bir körpə olub. O, CPS1 çatışmazlığı ilə doğulub. Bu, doğumdan sonrakı ilk həftədə təxminən 50% ölüm riski olan nadir genetik xəstəlikdir. Bu patologiya ilə sağ qalanlar çox zaman ciddi beyin zədələnmələri, inkişaf ləngiməsi və bəzən qaraciyər transplantasiyasına ehtiyacla üzləşirlər. Həkimlər CRISPR texnologiyasına əsaslanan unikal bir terapiya tətbiq ediblər.

Bu texnologiya insan orqanizmində birbaşa DNT-ni redaktə etməyə imkan verir. Bu uğur uzun illər aparılan tədqiqatlar, insan genomunun deşifrə olunması və CRISPR texnologiyasının kəşfi sayəsində mümkün olub. Fərdiləşdirilmiş gen redaktəsi digər irsi xəstəliklərin, məsələn, oraq hüceyrəli anemiya, fibroz, Hantinqton xəstəliyi və əzələ distrofiyasının müalicəsində yeni üfüqlər açır. CRISPR texnologiyasına əsaslanan bəzi dərmanlar artıq oraq hüceyrəli anemiyanın müalicəsi üçün ABŞ-ın FDA təşkilatı tərəfindən təsdiqlənib, lakin bu sahədə tədqiqatlar davam edir. Bu, tibbdə yeni bir dövrün başlanğıcı ola bilər. Burada müalicə hər bir xəstənin unikal genetik koduna əsaslanaraq fərdi şəkildə seçiləcək.